Cada vez más países están abandonando la integridad de los embriones humanos y realizando investigaciones en el campo de la manipulación genética. Aparecieron los primeros trabajos científicos de EE. UU. Y China, durante los cuales se crearon embriones humanos modificados. "Lenta.ru" comprende si estos experimentos serán útiles, cómo amenazan a la humanidad y por qué fueron prohibidos.
El 2 de agosto de 2017, la revista Nature publicó un artículo que reveló los detalles del primer experimento en la historia de Estados Unidos que planteó un serio desafío a los defensores de la ética y la moral. Los científicos de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregon han utilizado la tecnología CRISPR para alterar el ADN de los embriones humanos. Anteriormente, tales manipulaciones en Estados Unidos se consideraban inaceptables y en algunos lugares del mundo, incluida Rusia, todavía están prohibidas. Al hacerlo, los investigadores se guiaron por un objetivo noble: corregir el efecto genético que es la causa de la muerte de los jóvenes, la mayoría de las veces atletas.
La mutación MYBPC3 causa miocardiopatía hipertrófica, un defecto cardíaco hereditario que afecta a una de cada quinientas personas. Se caracteriza por una violación de la ubicación de las fibras musculares en el miocardio, lo que conduce a su hipertrofia. Muy a menudo, la enfermedad se manifiesta a una edad temprana o mediana. Su insidia radica en el hecho de que alrededor de un tercio de los pacientes no se quejan de nada y el único síntoma es la muerte súbita.
Aunque la miocardiopatía hipertrófica puede ser causada por una variedad de mutaciones, la causa más común es MYBPC3. Los científicos decidieron probar un método que evitará la transmisión del gen defectuoso de padres a hijos. Si solo uno de los padres tiene una mutación heterocigótica, el 50 por ciento de los niños serán nuevos portadores del gen defectuoso. Los investigadores intentaron cambiar esto fijando MYBPC3 en embriones para que sean potencialmente adecuados para su transferencia al útero y su posterior desarrollo.
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CRISPR-Cas9 es un sistema molecular que le permite cortar ciertas regiones del ADN, que luego son reemplazadas por otras. Consta de dos componentes principales: la proteína "tijeras" Cas9 y un cebador en forma de una molécula especial llamada ARN guía. Este último se adhiere a la sección deseada de ADN y le dice a Cas9 dónde cortar. Luego, la célula activa mecanismos que "reparan" el corte insertando una nueva hebra de ADN en esa ubicación. Usando esta tecnología, los científicos obtuvieron embriones en los que no solo se extrajo el MYBPC3, sino que se insertó la secuencia de nucleótidos normal en su lugar. Al mismo tiempo, los investigadores no encontraron mutaciones en los embriones modificados que pudieran convertirse en un efecto secundario del uso del sistema CRISPR.
Foto: Yorgos Nikas / SPL
Una de las condiciones estrictas del experimento es la destrucción de los embriones resultantes. Solo se les permitió desarrollarse durante unos días. El gobierno de los Estados Unidos no permite la investigación que pueda producir un niño modificado genéticamente. Esto se justifica por el hecho de que la tecnología no está lo suficientemente desarrollada para garantizar la seguridad y salud de las personas cuyo genoma fue manipulado. Los métodos biotecnológicos, incluido el sistema CRISPR, no funcionan con una precisión perfecta y pueden provocar cambios no deseados.
Esta es una de las razones por las que se criticó el trabajo de los investigadores chinos: fueron los pioneros en el campo de la modificación genética de embriones humanos en 2015. Aunque el principal especialista Junjiu Huang tomó embriones no viables para experimentos, dijo, no logró convencer a la comunidad científica de la exactitud de sus acciones. De los 86 embriones, solo cuatro retuvieron los cambios necesarios, y CRISPR a menudo no acertó al editar el genoma en áreas no planificadas. Además, las revistas Nature y Science se negaron a aceptar su trabajo para su publicación debido a preocupaciones éticas asociadas con la modificación de embriones humanos.
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Luego, Edward Lanphier, presidente de Sangamo Biosciences, que se especializa en editar ADN en células adultas, dijo que dicha investigación debería suspenderse y debería llevarse a cabo una amplia discusión sobre la posibilidad de experimentos con embriones humanos. Llamó al experimento chino un fracaso. Junjiu Huang no estuvo de acuerdo con las opiniones de la comunidad científica occidental y continuó trabajando para mejorar su método.
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Fotografía: L. Souci / BSIP / SPL
Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. (NIH), dijo que él y sus colegas encuentran inaceptable editar el ADN embrionario, incluso con fines científicos, y el NIH no tiene la intención de asignar fondos para dicha investigación.
Dos años después, los científicos de Oregón lograron lo mismo que el investigador chino, pero no pudieron comprobar si los embriones se convertirían en niños sanos. En la situación actual, la aplicación clínica de este método es un asunto de futuro lejano. El problema es que la legislación estadounidense existente permite experimentos con embriones humanos solo con fondos de organizaciones no gubernamentales y privadas. El Congreso se niega a asignar dinero del presupuesto para dicha investigación, lo que inhibe en gran medida el desarrollo de esta área.
La situación en torno a la biotecnología y la modificación genética se complica por la actitud de algunas personas influyentes y organizaciones gubernamentales en esta dirección. Por ejemplo, la Agencia Nacional de Inteligencia de EE. UU. Emitió un boletín anual en 2016 que incluía herramientas de edición del genoma en la sección de armas de destrucción masiva. Esta es una señal de creciente preocupación por el rápido desarrollo de la tecnología, que ha sido estimulado por el uso de sistemas CRISPR.
Foto: Paul Sancya / AP
Al mismo tiempo, este invierno, la Academia Nacional de Ciencias de EE. UU. Publicó un informe en el que argumentó que los científicos deberían poder editar genes en embriones humanos con fines de investigación. No se trata de criar personas ideales, como se muestra en la película "Gattaca". En primer lugar, es necesario aclarar en detalle cómo se desarrolla el embrión, qué papel y en qué etapa de la embriogénesis juegan los genes individuales en este proceso. El tratamiento de enfermedades hereditarias graves también está permitido en ausencia de otras alternativas razonables. Por supuesto, todo esto debe realizarse bajo un estricto control y con la aprobación pública.
Las recomendaciones propuestas son relevantes solo si aún se levanta la prohibición sobre la creación de personas modificadas genéticamente. Esto solo será posible si se llega a un consenso sobre la seguridad de esta tecnología. Ahora, la preocupación pública solo está creciendo. En esto, la falta de comprensión de lo que los científicos están haciendo realmente juega un papel importante. Sin embargo, el mero hecho de que el estudio fuera realizado por científicos de Oregón da esperanzas de que este problema se resuelva.
En cuanto a otros países, en febrero de 2016, el gobierno del Reino Unido permitió a los investigadores realizar experimentos para editar los genomas de embriones humanos. El objetivo final de los científicos es resolver el problema de los abortos espontáneos. Los expertos quieren determinar los genes que están más activos en los primeros días de vida del feto, cuando el embrión forma células, la base de la futura placenta.
En Rusia, la situación es mucho más complicada. Queda elocuentemente ilustrado por el hecho de que desde el 1 de enero de 2017 está prohibido en nuestro país la creación de embriones humanos para la producción de un producto celular biomédico, así como el uso de biomaterial obtenido al interrumpir (o perturbar) el desarrollo de un embrión humano para el desarrollo, producción y uso de biomedicina. productos celulares. No se habla de una discusión seria sobre la posibilidad de modificación genética de embriones humanos.
Alexander Enikeev
