El notorio editor CRISPR-Cas9 se ha convertido en un verdadero avance en genética. Con su ayuda, se hicieron muchos descubrimientos. También sentó las bases para un fenómeno como la "terapia genética". Sin embargo, un grupo de médicos de la Universidad de California en San Francisco, en colaboración con científicos de la Universidad de California en Berkeley, planean ir más allá y utilizar el editor CRISPR como una herramienta de "cirugía genómica" para curar a las personas de enfermedades genéticas raras.
El hecho es que varios defectos genéticos pueden ser bastante raros y no muchas personas se enferman con ellos. Esto significa que, lamentablemente, no es rentable desarrollar fármacos para el tratamiento de estas patologías. Por supuesto, los avances en esta área no se han detenido por completo, pero debido a la falta de financiación van "más lento de lo que nos gustaría". Y aquí es donde un editor de genoma resulta útil.
Los científicos ahora están trabajando con células que se ven afectadas por enfermedades como la distrofia vitelimórfica y la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. El primero es un trastorno del sistema visual que provoca una pérdida gradual de la visión, y el segundo se caracteriza por atrofia muscular de las extremidades, neuropatía y una serie de otros síntomas. Pero los autores eligieron estas enfermedades no por, sino porque son "blancos fáciles", ya que son causadas por sustituciones de un solo nucleótido en un gen. Por tanto, es bastante fácil desarrollar tratamientos. Ahora los científicos están elaborando varias opciones para la "cirugía genómica" y si sus experimentos tienen éxito, podemos esperar el desarrollo de métodos de tratamiento y enfermedades más graves.
Vladimir Kuznetsov
