Los investigadores han anunciado un avance importante en la batalla contra el Alzheimer tras neutralizar el gen más importante responsable de la enfermedad.
Un equipo de científicos de California identificó con éxito una proteína asociada con el gen apoE4, que está asociado con un alto riesgo de enfermedad, y luego logró prevenir sus efectos dañinos en las células neuronales humanas.
El estudio puede abrir la puerta a un nuevo medicamento que pueda detener la enfermedad, pero los científicos han instado a la precaución, ya que hasta ahora su compuesto solo se ha probado en cultivos celulares en el laboratorio.
Tener una copia del gen apoE4 duplica con creces la probabilidad de que una persona desarrolle la enfermedad de Alzheimer, mientras que tener dos copias aumenta el riesgo 12 veces. Investigaciones anteriores han demostrado que aproximadamente una de cada cuatro personas son portadoras de este gen.
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En las neuronas humanas, la proteína producida por el gen apoE4 no puede funcionar correctamente y se descompone en las células en fragmentos que causan enfermedades. Esto conduce a varios de los problemas que se encuentran comúnmente en el Alzheimer, que afecta al 7.1 por ciento de los británicos mayores de 65 años, incluida la acumulación de proteína tau y péptidos amiloides.
Un equipo de investigadores del Instituto Gladstone se propuso determinar si la presencia de la proteína estaba causando el daño celular.
Usando tecnología de células madre, los científicos crearon neuronas de células de la piel de pacientes con Alzheimer con dos copias del gen apoE4.
Al comparar las células cultivadas con aquellas que no producían la proteína APOE, concluyeron que la mera presencia de la proteína apoE4 causaba daño cerebral. Luego aplicaron un corrector de estructura genética que eliminó los signos del Alzheimer.
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Los investigadores ahora están trabajando con la industria farmacéutica para mejorar los compuestos utilizados para que puedan probarse en personas vivas.
La importancia del experimento es especialmente grande porque se llevó a cabo en células humanas.
Muchos fármacos desarrollados anteriormente funcionaron bien en ratones, pero hasta ahora todos han fallado en los ensayos clínicos. Un problema en esta área es qué tan bien estos modelos de ratón imitan realmente la enfermedad humana.
Por lo tanto, los investigadores comenzaron a experimentar directamente en células cerebrales humanas porque se dieron cuenta de que la presencia del gen apoE4 no altera la producción de proteína amiloide en el cerebro del ratón.
Los principales científicos británicos predijeron el mes pasado que los enfermos de Alzheimer podrían vivir con la enfermedad durante las próximas décadas sin síntomas devastadores.
El estudio fue publicado en la revista Nature Medicine.
Anton Komarov
