Por primera vez, los científicos chinos lograron crear mutaciones dirigidas en embriones de mono. Esta tecnología ayudará a encontrar curas para muchas enfermedades. También es posible que en el futuro, las modificaciones genéticas garanticen el nacimiento de personas absolutamente sanas.
Gracias al éxito de los científicos chinos, finalmente se está comenzando a realizar el potencial de la edición de genes de precisión. A corto plazo, esto permitirá la creación de primates con enfermedades humanas y probar nuevos métodos de tratamiento en ellos. Además, en un futuro lejano, podría aprobarse la modificación genética de embriones humanos, lo que salvará a la humanidad de enfermedades congénitas y predisposiciones malsanas.
Los científicos del Centro de Investigación de Animales Modelo de la Universidad de Nanjing presentaron a la comunidad científica los primeros monos gemelos con una mutación dirigida. Anteriormente, tales mutaciones dirigidas solo podían llevarse a cabo en ratones, ahora también ha sido posible en primates, utilizando la prometedora tecnología CRISPR / Cas9 desarrollada en el Instituto de Tecnología de Massachusetts. Utiliza fragmentos de ARN personalizables para controlar el corte del ADN e insertar el fragmento modificado deseado en el genoma.
Los ratones transgénicos se han utilizado durante mucho tiempo como modelos para el estudio de enfermedades humanas. Es un organismo modelo conveniente: los ratones se reproducen rápidamente y las mutaciones raras deseadas se pueden obtener utilizando un método de recombinación homóloga bastante simple. Sin embargo, la baja tasa de recombinación homóloga lo hace inadecuado para los monos que se reproducen lentamente.
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Se han hecho intentos para modificar genéticamente primates con virus programados que crean mutaciones de manera muy eficiente, pero en ubicaciones impredecibles y números incontrolados. Sin embargo, la tecnología CRISPR / Cas9 supera estos problemas.
En experimentos con monos, los científicos pudieron modificar tres genes diana con una tasa de éxito del 10-25%. Luego, los científicos reemplazaron tres genes diana en más de 180 embriones. Después de eso, se implantaron 83 embriones genéticamente modificados en los monos, y una de las 10 monas preñadas ya dio a luz a gemelos con mutaciones de dos genes: Ppar-γ (regula el metabolismo) y RAG1 (participa en el sistema inmunológico).
Las mutaciones combinadas en PPAR-γ y RAG1 no son un síndrome específico de la enfermedad, aunque cada uno de estos genes está asociado con diferentes enfermedades. Hasta ahora, los científicos aún no han analizado completamente la condición de los monos y deben determinar si la mutación se ha producido en todas las células animales.
Actualmente, los científicos están trabajando para mejorar la eficiencia de la modificación genética de los monos, ya que el laborioso proceso actual da un porcentaje mínimo de éxito. Además, los científicos están estudiando antiguos intentos de inculcar enfermedades humanas como el autismo y la inmunodeficiencia en los monos. Los investigadores chinos intentarán replicar estos experimentos utilizando la tecnología CRISPR / Cas9 más prometedora. Si tiene éxito, habrá nuevas oportunidades para estudiar y tratar una variedad de enfermedades humanas.
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