Un grupo internacional de científicos liderado por el español Juan Balmonte, conocido por su trabajo en el campo de las células madre, logró crear embriones de quimeras humanas y porcinas, que en el futuro pueden convertirse en fuente de donantes de órganos. Otro equipo de investigadores utilizó virus para tratar la sordera congénita en ratones. "Lenta.ru" habla sobre el éxito de la ingeniería genética relacionada con la medicina.
La creación de organismos modificados genéticamente no es la única forma en que la ingeniería genética puede complacer a la humanidad. La biotecnología hace posible no solo cambiar genes para mejorar las plantas y los animales agrícolas, sino también para tratar enfermedades previamente incurables. Irónicamente, para esto, los científicos usan a los eternos enemigos del hombre: los virus. Estos últimos se utilizan para crear vectores que entregan ADN a las células deseadas. Otra dirección que puede asustar a las personas que no tienen demasiado conocimiento de la ciencia es la creación de embriones de quimera que combinan células de humanos y otros organismos. Sin embargo, lo que parece siniestro al principio resultará ser una forma conveniente de crear órganos.
Los riñones o pulmones que se hayan obtenido mediante el crecimiento de embriones quiméricos serán adecuados para trasplantes a personas que lo necesiten. Aquellos que temen un levantamiento mutante deberían pensar que los beneficios reales de esta tecnología superan los vagos temores de los escritores pesimistas de ciencia ficción.
De izquierda a derecha: ratón normal, ratón con jaulas para ratas, rata con jaulas para ratones, rata normal
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Imagen: Nakauchi et al. / La Universidad de Tokio
Para disipar los miedos, es necesario comprender qué y cómo están haciendo los científicos que crean quimeras. El material principal con el que trabajan los investigadores son las células madre, que tienen pluripotencia, la capacidad de transformarse en otras células del cuerpo (nervios, grasas, músculos, etc.) con la excepción de la placenta y el saco vitelino. Se introducen en los embriones de otros organismos, después de lo cual el embrión se desarrolla aún más.
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Así fue como un equipo internacional de científicos de Estados Unidos, España y Japón logró crear las quimeras hombre-cerdo, ratón-rata y hombre vaca. Informaron de esto en un artículo publicado en la revista Cell, que se convirtió en el primer documento en respaldar la "quimerización" exitosa de especies relacionadas.
El principal problema es que no basta con introducir células pluripotentes en el embrión y esperar a que salga algo bueno. En cambio, puede terminar con un organismo con discapacidades catastróficas del desarrollo, incluida la formación de teratomas. Es necesario desactivar los genes en los embriones receptores para que no puedan formar tejidos específicos. En este caso, las células madre implantadas se encargan de hacer crecer el órgano faltante.
Primero, los científicos inyectaron células madre de rata en embriones de ratón en la etapa de blastocisto, cuando el feto es una bola de varias docenas de células. Este método se llama complementación embrionaria. El objetivo del experimento fue descubrir qué factores juegan un papel principal en el quimerismo entre especies. Los embriones se transfirieron al cuerpo de ratones hembra, después de lo cual se convirtieron en quimeras vivas, una de las cuales sobrevivió hasta los dos años.
Los genes de los embriones se desactivaron mediante la tecnología CRISPR / Cas9, que rompe regiones específicas del ADN. Por ejemplo, los investigadores, al probar su enfoque, bloquearon la actividad de un gen que juega un papel importante en la formación del páncreas. Los ratones que nacieron murieron como resultado, pero el órgano faltante se desarrolló cuando se introdujeron células pluripotentes de rata en los embriones. Los científicos también desactivaron el gen Nkx2.5, sin el cual los embriones sufrieron graves defectos cardíacos y resultaron estar subdesarrollados. La quimerización ayudó a los embriones a lograr un crecimiento normal, sin embargo, no se obtuvieron quimeras vivas.
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Foto: Juan Carlos Izpisua Belmonte / Instituto Salk de Estudios Biológicos
Un estudio de las ratas-ratones resultantes mostró que diferentes tejidos de ratón contenían una proporción diferente de células de rata. Cuando los científicos intentaron inyectar células de rata en blastocistos de cerdo y luego realizaron un análisis genético de embriones de cuatro semanas de edad, no encontraron ADN de roedor. Esto sugiere que no todos los animales son adecuados para la quimerización entre sí, y que el injerto exitoso de células madre de algunos embriones a otros puede depender de factores genéticos, morfológicos o anatómicos.
El objetivo principal de los científicos era crear una quimera de un hombre y un cerdo, con el fin de rastrear cómo se desarrollarán los tejidos humanos dentro del embrión de un animal de pezuña hendida no rumiante. Utilizaron blastocistos de cerdo y, mediante un rayo láser, realizaron orificios microscópicos para la posterior inyección de varios grupos de células pluripotentes, que se cultivaron en diferentes condiciones. Luego, los embriones se transfirieron a las cerdas, donde se desarrollaron con éxito. El seguimiento de la dinámica del material humano se llevó a cabo utilizando una proteína fluorescente, para cuya producción se programaron células madre humanas.
Como resultado, se formaron células en el embrión porcino, que son las precursoras de varios tipos de tejidos, incluidos el corazón, el hígado y el sistema nervioso. Se permitió que los híbridos cerdo / humano se desarrollaran durante tres o cuatro semanas, después de lo cual fueron destruidos por razones éticas.
Ratones sordos
Recientemente, científicos estadounidenses de Boston pudieron devolver la audición a ratones que padecían un raro trastorno genético de la función del oído interno. Para ello, utilizaron un sistema de entrega de genes biológicos (vector) basado en virus neutralizados. Los investigadores han modificado un virus adenoasociado que infecta a los humanos pero no causa enfermedad.
El agente infeccioso puede penetrar en las células ciliadas, receptores del sistema auditivo y aparato vestibular en animales. Los biotecnólogos han utilizado el vector para reparar el gen Ush1c defectuoso en las células de ratones vivos recién nacidos. Esta mutación causa sordera, ceguera y desequilibrio. Como resultado, la audición de los animales mejoró, lo que les permitió distinguir incluso los sonidos silenciosos.
La ingeniería genética, por tanto, no es una forma de crear mutantes que amenacen a la humanidad. Se trata de un conjunto de métodos y medios en constante mejora para mejorar la vida y la salud de las personas, especialmente de aquellas que lo necesitan con urgencia. Dado que la creación de quimeras y la terapia génica no son tan fáciles de implementar y a veces requieren soluciones ingeniosas, el desarrollo de la biotecnología no está sucediendo tan rápido como nos gustaría. Sin embargo, anualmente se publican decenas de artículos científicos que profundizan y enriquecen nuestros conocimientos y habilidades.
Alexander Enikeev
