Los biólogos moleculares de la Universidad Case Western Reserve (EE. UU.) han sintetizado el primer prión humano artificial. Esto ayudará a desarrollar terapias para las enfermedades priónicas, ya que los modelos animales no son adecuados para evaluar la efectividad de la terapia. Por el momento, las enfermedades que afectan y destruyen el cerebro son incurables. Esto se anunció en un comunicado de prensa en MedicalXpress.
Los priones son una clase especial de agentes infecciosos, que son proteínas con una estructura anormal. Son capaces de catalizar la conversión de proteínas de membrana normales PrP en los mismos priones. Como resultado, comienza una reacción en cadena, durante la cual se forma una gran cantidad de moléculas anormales. Estos últimos se unen entre sí, formando amiloides, agregados de proteínas que crecen y se acumulan en los tejidos y causan daño tisular. Con la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (encefalia espongiforme), la corteza de los hemisferios cerebrales y otras partes del cerebro se destruyen, lo que inevitablemente conduce a la muerte del paciente.
Los científicos ya han aprendido cómo sintetizar priones que infectan a los roedores, pero los experimentos en animales humanizados (con genes humanos implantados) han demostrado que estas proteínas no son capaces de infectar a los humanos. En el curso del nuevo trabajo, los investigadores lograron crear un prión patógeno para humanos a partir de la proteína PrP modificada genéticamente, cuyo ADN se introdujo en la bacteria Escherichia coli. Los biólogos también han descubierto que la proteína gangliósido GM1, que participa en la regeneración de los tejidos nerviosos, promueve la proliferación de priones y la transmisión de enfermedades de una persona enferma a una persona sana.
Además, resultó que la tasa de replicación de priones, infectividad y vulnerabilidad de ciertas estructuras cerebrales no está determinada por la presencia de proteínas mal plegadas como tales, sino por modificaciones en la estructura de la molécula, en particular el dominio C-terminal, un fragmento ubicado en uno de los extremos de la unión.
