Es posible que miles de enfermedades que se heredan, como el síndrome de Huntington o la fibrosis quística, no se desarrollen debido a un nuevo descubrimiento en genética.
El logro, revelado la semana pasada, es que los científicos han podido demostrar que es posible editar genes defectuosos en el embrión humano.
Usando el programa CRISPR-Cas9, que se asemeja a un comando de buscar y reemplazar en un editor de texto, los científicos pudieron alterar el ADN en los embriones de tal manera que se prevenga el desarrollo de insuficiencia cardíaca en el futuro.
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Enfermedad cardíaca fatal
Los científicos se centraron en la miocardiopatía hipertrófica (MCH), una enfermedad cardíaca que afecta a una de cada quinientas personas y puede provocar la muerte súbita. Según los científicos, esta es solo una de las 10 mil patologías hereditarias conocidas, que es causada por un gen. Es posible que muchos de ellos no se desarrollen editando los genes correspondientes en los embriones.
"Este estudio proporciona una nueva visión del método que se puede utilizar en el tratamiento de miles de enfermedades genéticas hereditarias que afectan a millones de personas en todo el mundo", dijo el autor principal del método, el Dr. Shukhrat Mitalipov de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregon (EE. UU.).
“Cada generación subsiguiente se curará de la enfermedad, porque el gen que la causa será eliminado del linaje familiar. Con esta técnica es posible reducir la carga de enfermedad hereditaria para una sola familia y, en última instancia, para toda la humanidad”, agregó el científico.
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Enfermedades monogénicas
Las enfermedades monogénicas incluyen hemofilia, enfermedad de Gaucher y distrofia muscular. Como sucede con muchas otras enfermedades hereditarias, se pueden detectar durante una prueba de ADN.
El estudio, publicado en la revista Nature, también involucró a científicos del Instituto Salka (California) y la Universidad Nacional de Seúl. Los científicos que no participaron en el estudio elogiaron el descubrimiento como un punto de inflexión en la ingeniería genética.
"Esto parece ser un gran avance en la edición de genes", dijo el profesor Daniel Brison de la Universidad de Manchester (Reino Unido).
“Este notable estudio demuestra lo rápido que ha cambiado el campo de la edición de genes desde que se eligió CRISPR-cas9 como el gran avance en 2015”, agregó el profesor Peter Browde del King's College de Londres.
En China se realizaron tres intentos previos de utilizar el sistema CRISPR para crear embriones humanos modificados genéticamente, pero con resultados dudosos. Este es el primer estudio que produce resultados seguros y eficaces.
Dmitry Utochkin
