CRISPR, la tecnología de edición del genoma que literalmente ha arrasado con la ciencia biomédica, finalmente está a punto de ser probada en humanos. El 21 de junio de 2016, un comité asesor de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. (NIH) aprobó una propuesta para utilizar el sistema CRISPR / Cas9 para mejorar los tratamientos contra el cáncer al involucrar a los linfocitos T de los pacientes en la investigación.
Sin embargo, antes de que puedan comenzar los ensayos clínicos, los científicos también deben obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Y de los centros médicos donde se llevará a cabo la investigación.
La esencia del tratamiento "modificado", propuesto por científicos de la Universidad de Pennsylvania, es que extraen las células del paciente y luego las "editan" genéticamente utilizando tecnología CRISPR. Después de eso, los linfocitos T alterados se reintroducirán en el cuerpo humano, donde las células pueden atacar el tumor. Por lo tanto, la manipulación puede ayudar al cuerpo a superar la enfermedad por sí solo.
"La terapia del cáncer celular es un tratamiento prometedor, pero la mayoría de las personas que han recibido este tratamiento han recaído", dice Edward Stadtmauer, médico de la Universidad de Pennsylvania. "La edición de genes puede mejorar dicha terapia y eliminar algunas vulnerabilidades en el sistema inmunológico del cuerpo".
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El primer ensayo en humanos no será a gran escala, solo está destinado a probar si la tecnología CRISPR es segura para su uso en humanos. Los investigadores recibirán 250 millones de dólares en financiación de la Fundación de Inmunoterapia, creada el pasado abril por el presidente de Facebook, Sean Parker.
El personal de la Universidad de Pennsylvania fabricará células modificadas (editadas) y reclutará voluntarios para el tratamiento (junto con los centros de California y Texas).
¿En qué consistirá el experimento? Los investigadores extraerán células T de pacientes con melanoma, sarcoma o mieloma y las editarán utilizando tecnología CRISPR.
Un cambio agregará el gen necesario para producir una proteína diseñada para detectar células cancerosas y entrenar a las células T para atacarlas.
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La segunda edición extraerá una proteína de linfocitos T natural que puede interferir con este proceso.
El último cambio es defensivo: los científicos eliminarán un gen responsable de la producción de una proteína que le dice a las células cancerosas que los linfocitos T son células inmunes. De esta manera, los investigadores evitarán que las células cancerosas apaguen los linfocitos T.
Luego, después de todos los procedimientos, los científicos volverán a introducir las células alteradas en el cuerpo del paciente.
"El bombo de CRISPR del año pasado presagió precisamente esto", dijo Dean Anthony Lee, inmunólogo del Centro Oncológico Andreson en los Estados Unidos (RAC) y miembro del Comité Asesor de ADN Recombinante de los NIH, que revisó la propuesta.
La tecnología CRISPR, dijo, simplificará la ingeniería genética, permitiendo que los tratamientos basados en ella avancen más rápido.
“Este es un nuevo enfoque importante. Aprenderemos mucho de este desafío. Y espero que sirva de base para nuevas terapias”, dice el oncólogo Michael Atkins de la Universidad de Georgetown, uno de los tres miembros del RAC que también consideró la propuesta.
Tenga en cuenta que otros científicos no se quedan atrás. Por ejemplo, Editas Biotechnologies dice que le gustaría usar CRISPR en ensayos clínicos para tratar una forma rara de ceguera. Este estudio está programado para 2017.
