Los genetistas de Estados Unidos han encontrado otra aplicación para el editor genómico CRISPR, utilizándola para eliminar mutaciones de células madre de personas que sufren degeneración retiniana.
Los genetistas estadounidenses han anunciado la finalización con éxito de experimentos en los que "arreglaron" mutaciones en genes que causan degeneración retiniana y ceguera utilizando células madre reprogramadas y el editor genómico CRISPR, según un artículo publicado en Scientific Reports.
“Nuestro objetivo es crear una metodología para la lucha personalizada contra las enfermedades oculares. Aún nos queda mucho por hacer, pero creemos que podemos ser los primeros en adaptar CRISPR para tratar las enfermedades congénitas. En este trabajo, hemos demostrado que, en principio, esto se puede lograr”, dijo Stephen Tsang de la Universidad de Columbia en Nueva York, EE. UU.
Tsang y sus colegas han estado trabajando durante varios años para crear una terapia génica destinada a tratar la retinitis pigmentosa, una enfermedad hereditaria que conduce a la destrucción de la retina, la muerte de las células sensibles a la luz y la ceguera.
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Una de las formas más comunes de retinitis, que afecta hasta al 90% de los portadores de esta enfermedad, es causada por una sola mutación en el gen RGPR, en el que hay un "error tipográfico" de una sola "letra" -nucleótido.
Tsang y sus colegas proponen combatir este tipo de retinitis cultivando células madre, reemplazando la versión incorrecta de RGPR y convirtiéndolas en conos y bastones retinianos, que luego se insertan en el ojo del paciente y reemplazan las células sensibles a la luz dañadas.
Los autores del artículo lograron implementar el primer paso en esta terapia: reemplazaron con éxito el gen RGPR dañado sin causar daño a otros genes que rodean este fragmento de ADN y al cultivar un cultivo de células madre similares. Esto fue bastante difícil de hacer, ya que RGPR contiene muchos fragmentos repetitivos que están presentes en otras regiones del genoma y a los que CRISPR puede reaccionar por error.
Si bien los científicos no han intentado convertirlos en conos, bastones y otras células de la retina, sin embargo, dicen que es bastante sencillo hacerlo utilizando las hormonas y moléculas de señalización adecuadas. En un futuro cercano, intentarán hacer esto, y luego trasplantarán células a los ojos de animales que padecen esta forma de retinitis, y también verán si CRISPR / Cas9 se puede usar para reparar otras mutaciones que causan degeneración de la retina.
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