El informe de la Cámara de Auditoría sobre el futuro del sistema de seguro médico, publicado el 29 de noviembre, llamó primero la atención sobre las restricciones propuestas a las actividades de los médicos que ejercen libremente. Sin embargo, otro punto importante pasó desapercibido. Estamos hablando del “costo de algunos tratamientos nuevos”, en particular en oncología, como se indica en la página 26 del material, y su potencial carga para nuestro sistema de salud.
La terapia genética para el cáncer se cita como un ejemplo específico de procedimiento costoso. Se trata de cambiar ciertos genes en nuestras células para combatir enfermedades. Pero veamos lo que estos tratamientos nuevos y supuestamente prometedores pueden brindar a los pacientes. Y cómo pueden amenazar el sistema de seguro médico.
La terapia génica para el cáncer aún no está disponible en Francia, ya que se encuentra en la fase de evaluación. Pero ya se han aprobado dos métodos en los Estados Unidos en casos de leucemia aguda. Las perspectivas que están abriendo han despertado el entusiasmo de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
El 30 de agosto dio luz verde al lanzamiento al mercado de Kymriah por parte de la farmacéutica suiza Novartis. El director de la FDA, Scott Gottlieb, hizo la siguiente declaración a este respecto: "Esta decisión histórica marca un nuevo hito en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células de los pacientes para combatir el cáncer mortal".
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Unas semanas más tarde, el Gilead Calif también concedió permiso a Yescarta. El director de la FDA llamó a este método "una etapa nueva e importante en el desarrollo de un paradigma médico completamente nuevo en el tratamiento de enfermedades graves".
Pasión por la terapia genética
Para comprender las razones de este entusiasmo, hay que mirar hacia atrás a la década de 1990. Tras los primeros avances en genética humana y la decodificación del genoma en medicina, se abrió un nuevo horizonte: la terapia génica.
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En teoría, la idea es muy sencilla. Dado que las enfermedades específicas son causadas por mutaciones genéticas, ¿por qué no abordar directamente estas anomalías? Se introduce en el cuerpo una versión corregida del gen defectuoso, el "gen médico", para restaurar la función biológica afectada.
En la práctica, el camino resultó ser mucho más espinoso de lo previsto. Aunque la industria de la terapia génica goza de un amplio apoyo gubernamental, los intentos de tratar a los pacientes no han ido más allá de los ensayos clínicos. Kymriah fue el primer fármaco de este tipo que se aprobó en los Estados Unidos. Yescarta pronto siguió.
Promesas médicas y financieras
Pero, ¿cómo obtuvieron la licencia que necesitaban para salir al mercado con solo un mes de diferencia? Primero, estamos hablando de un nuevo tipo de terapia genética. Utiliza células de nuestro sistema inmunológico, linfocitos T, que se extraen de pacientes con cáncer y luego se modifican genéticamente en el laboratorio. ¿Qué hay de especial aquí? No se trata de “reparar” el ADN de las células, sino de introducir ADN adicional en ellas para que comiencen a producir una sustancia que no se secreta naturalmente.
Esta sustancia puede de alguna manera calificarse de quimera, ya que surge de la fusión de dos elementos, uno de los cuales se obtiene de un ratón y el otro de una persona. Los linfocitos creados de esta manera (CAR-T para la respuesta antigénica quimérica T) permiten al sistema inmunológico hacer frente a la enfermedad. En otras palabras, pueden combatir las células cancerosas.
En segundo lugar, Estados Unidos ha dado luz verde a estas técnicas porque pueden combatir cánceres resistentes a los tratamientos existentes: leucemia linfoblástica aguda en niños para Kymriah y adultos para Yescarta. Hasta este momento, los graves efectos secundarios de la terapia génica han obstaculizado su desarrollo. En Francia, la terapia experimental para tratar a niños inmunodeficientes se interrumpió después de que se produjera leucemia en algunos pacientes. Sin embargo, en el caso de enfermedades mortales incurables, la cuestión de los efectos secundarios pasa a un segundo plano. Además, los métodos experimentales están muy extendidos en oncología y los fármacos altamente tóxicos se han convertido en algo común desde hace mucho tiempo.
Procedimiento de verificación acelerado
Finalmente, Kymriah y Yescarta pasaron la verificación de prioridad, es decir, la vía rápida. En el caso de que se trate de métodos de tratamiento que le permitan combatir una enfermedad peligrosa y potencialmente fatal, pueden obtener el primer permiso en base a datos preliminares. Estas medidas, que reducen significativamente los riesgos financieros en términos de comercialización, han contribuido significativamente a la atracción de inversores (y están especialmente motivadas por el hecho de que el mercado potencial es muy grande).
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La cuestión principal es si los resultados preliminares se confirmarán en la práctica. Además, es aún más agudo porque varios ensayos similares con otros tipos de cáncer se interrumpieron debido a la muerte de los pacientes.
Kymriah y Yescarta están experimentando una ola de entusiasmo, tanto médico como financiero. Las esperanzas y ansiedades asociadas con ellos subyacen a lo que el sociólogo Pierre-Benoît Joly llama el "régimen de promesas científicas y tecnológicas". Empuja a los gobiernos, las empresas, los pacientes y las clínicas a invertir en ausencia de resultados fiables y probados.
¿Un tratamiento invaluable?
Los cambios médicos y científicos provocados por los nuevos métodos van acompañados de importantes transformaciones económicas y políticas. El debate más acalorado gira en torno al siguiente punto: el precio declarado del tratamiento.
Los laboratorios farmacéuticos citan un costo de $ 475,000 por paciente para Kymriah y $ 373,000 para Yescarta, sin contar los efectos secundarios. Un costo tan alto arroja dudas sobre la capacidad financiera de los sistemas de salud en diferentes países para brindar tratamiento a todos los pacientes. Por cierto, este problema surge con todos los tratamientos contra el cáncer "innovadores".
Las implicaciones presupuestarias son hasta ahora difíciles de evaluar. En Francia, un informe del Consejo de Asuntos Económicos, Sociales y Ambientales, publicado en febrero de este año, señaló que, en total, los medicamentos contra el cáncer “innovadores” podrían requerir entre 1 y 1,2 mil millones de euros al año. Para tener una mejor idea de la escala, vale la pena recordar que actualmente se está gastando un total de 15 mil millones en cáncer (datos de 2014). Esta enfermedad representa un total del 10% de los costos del sistema de seguro de salud.
Resultado garantizado
En respuesta a estas preocupaciones, Novartis propone llevar Kymriah al mercado bajo un esquema contractual (relativamente) nuevo: pago por desempeño. Si no hay "mejoría" en la condición del paciente dentro de un mes, la compañía no facturará por el tratamiento.
Este enfoque plantea una serie de preguntas. ¿Qué se entiende exactamente por "mejora"? ¿Remisión completa y sostenida? ¿Y por qué debería hacerse una evaluación de salud solo durante un mes? Estos criterios están siendo cuestionados por varias ONG francesas, europeas y estadounidenses que trabajan para garantizar el acceso al tratamiento.
A primera vista, la paga basada en el desempeño parece un principio simple e incluso justo. De hecho, traslada la cuestión del precio a otra esfera, la esfera del efecto obtenido como consecuencia del tratamiento. Y su evaluación no es lo suficientemente obvia. Entonces, por ejemplo, los ensayos clínicos que se convirtieron en la clave del éxito de Kymriah incluyeron a 63 pacientes, lo que no es un gran número. Además, las evaluaciones de la "vida real" aún no se han llevado a cabo en un entorno clínico.
Efectos secundarios y tratamiento
Los efectos secundarios y el costo de tratarlos son otra preocupación importante. En el caso de Kymriah, ya se han señalado ejemplos como la respuesta inflamatoria. No te olvides de los costos de la terapia, que algunos estiman en $ 150,000-200,000.
Finalmente, cabe señalar que los pocos ejemplos de pago por desempeño que existen en el mundo, incluida Francia, aún no cumplen con las expectativas puestas en ellos. Entonces, por ejemplo, en Italia, el estado recibió el rendimiento financiero mínimo.
Este método de regulación de precios encaja perfectamente en el mencionado "régimen de promesa de ciencia y tecnología". Tiene su propia economía, que incluye en el costo lo que va más allá del presente y se dirige al futuro. En este caso, se espera que los primeros éxitos sigan logros aún mayores. Siguiendo la misma lógica, el pago por desempeño está diseñado para convencer a los ciudadanos y las autoridades de que si no se cumple la promesa, no se pedirá nada.
Es probable que la nueva terapia génica para el tratamiento del cáncer tenga serias implicaciones financieras para los sistemas sanitarios de Francia y otros lugares. Sea como sea, es necesario discutir no solo los precios, sino también la calidad del trato brindado. Estas reflexiones no conciernen solo a los expertos sanitarios y las administraciones centrales, sino que afectan directamente a los ciudadanos y pacientes.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
