Científicos del Senger Institute (Reino Unido) han descubierto que el uso del sistema CRISPR / Cas en células humanas y animales, incluidos ratones, a menudo conduce a la aparición de mutaciones no deseadas extensas. Estas lesiones en el genoma no se detectan mediante métodos estándar de genotipado de ADN. El artículo de los investigadores se publicó en la revista Nature Biotechnology. Esto es informado por Science Alert.
El sistema CRISPR / Cas se utiliza para cambiar la secuencia de nucleótidos del ADN. Cas es una proteína que corta una doble hebra en un sitio específico. Este sitio define el ARN guía (sgRNA), que se une a un sitio de reconocimiento específico según el principio de complementariedad. Los diversos sgRNA están codificados por espaciadores (regiones de ADN dentro de CRISPR), un grupo de secuencias especiales repetitivas.
A veces, Cas corta secuencias de nucleótidos bastante grandes (su longitud puede ser de hasta cientos de bases), pero se cree que estos efectos secundarios son bastante raros. Por tanto, el sistema CRISPR / Cas ha sido aprobado para una serie de estudios clínicos, incluida la modificación de células T para el tratamiento del cáncer de esófago, la leucemia y el cáncer de pulmón de células no pequeñas.
En mayo de 2017, un equipo de científicos de la Universidad de Columbia anunció que CRISPR / Cas9 realiza muchos cambios en el ADN fuera de la región deseada. Si bien los investigadores no pudieron confirmar sus propios resultados, otros científicos también recibieron evidencia de que el sistema CRISPR causa más efectos secundarios de lo que se pensaba anteriormente.
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En el nuevo trabajo, los científicos evaluaron el efecto de CRISPR en células madre de ratón y células epiteliales de la retina humana. Resultó que el sistema provocó reordenamientos genéticos a gran escala, incluidas deleciones (pérdida de regiones del cromosoma), que afectaron a varios miles de pares de bases lejos de la región que se editó directamente con CRISPR. Estas mutaciones pueden dañar genes importantes de manera irreversible, lo que es fatal para los pacientes que pueden recibir terapia génica.
Incluso si solo una de los millones de células porta mutaciones patógenas, existe un grave riesgo de desarrollar tumores cancerosos. Los científicos creen que se necesita más investigación para comprender cómo evitar errores de edición.
