La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó por primera vez un medicamento para el tratamiento de la amiloidosis transtiretina hereditaria (hATTR). Esto es informado por Science Alert.
El fármaco patisiran bloquea la síntesis de la proteína mutada transtiretina (TTR), que en su forma normal transporta la hormona tiroidea tirotina y la vitamina retinol. Una proteína defectuosa contribuye al desarrollo de amiloidosis, cuando se produce la acumulación de un complejo proteína-polisacárido, amiloide, en los tejidos. Las placas de amiloide contribuyen a la disfunción de órganos y tejidos, incluido el corazón.
El mecanismo de supresión de la actividad de la transtiretina se basa en la interferencia del ARN, cuando se suprime la expresión de un gen particular utilizando pequeñas moléculas de ARN (ARNip). Este proceso comienza con el corte de moléculas de ARN de doble cadena extrañas largas (pertenecientes a virus) en fragmentos separados. Estas partes están incluidas en el complejo RISC, que luego se une a secuencias complementarias de ARN mensajero (ARNm) y activa su escisión. Esto evita el proceso de traducción y la síntesis de la proteína que se ha codificado en el ARNm.
